FDA odobrila novu opciju liječenja za pacijente s ALS-om

Nasuprot tome, srčana i srčana oboljenja bila su vodeći uzrok među crncima koji nisu Hispanjolci. Za nehispanske Azijate, vodeći uzrok smrti povezanih s trudnoćom bilo je krvarenje.

“Većina smrtnih slučajeva povezanih s trudnoćom mogla se spriječiti, što naglašava potrebu za inicijativama za poboljšanje kvalitete u državama, bolnicama i zajednicama koje osiguravaju da sve osobe koje su trudne ili nakon poroda dobiju pravu skrb u pravo vrijeme”, rekla je Wanda Barfield, dr. med. MPH, direktor CDC-ovog Odjela za reproduktivno zdravlje u Nacionalnom centru za prevenciju kroničnih bolesti i promicanje zdravlja u priopćenju za javnost .

Smrtnost majki u SAD-u raste

Nedavna studija pokazala je da je između 2019. i 2020. došlo do povećanja smrtnosti majki u SAD-u od 33,3% s 18,8 smrtnih slučajeva na 100 000 živorođenih prije pandemije na 25,1 smrtnih slučajeva na 100 000 živorođenih tijekom pandemije. Najznačajniji porast zabilježen je među latinoameričkim i nehispanskim crncima.

Stopa smrtnosti majki puno je viša u SAD-u nego u drugim zemljama s visokim dohotkom, na primjer, gotovo tri puta veća nego u Francuskoj, Kanadi ili Velikoj Britaniji. Dok se maternalna smrtnost smanjila za više od 40 posto na globalnoj razini od 1990. godine, SAD je jedina razvijena zemlja koja je zabilježila porast.

Kako bi se spriječile smrti majki, MMRC-ovi preporučuju proširenje pristupa osiguranju kako bi se poboljšala inicijacija prenatalne skrbi i praćenje nakon trudnoće, pružajući mogućnosti za sprječavanje prepreka prijevozu do skrbi, te potrebu za sustavima upućivanja i koordinacije.

„Zdravstveni sustavi, zajednice, obitelji i drugi sustavi podrške moraju biti svjesni ozbiljnih komplikacija povezanih s trudnoćom koje se mogu dogoditi tijekom i nakon trudnoće. Poslušajte brige trudnica i trudnica tijekom prošle godine i pomozite im da dobiju njegu koja im je potrebna”, stoji u izvješću.

Resursi:

CDC. Smrti povezane s trudnoćom: Podaci odbora za procjenu smrtnosti majki u 36 američkih država, 2017.–2019 .

CDC. Četiri od 5 smrtnih slučajeva povezanih s trudnoćom u SAD-u mogu se spriječiti .

JAMA mreža. Maternalna smrtnost svih uzroka u SAD-u prije i tijekom pandemije COVID-19 .

Wilson centar. Što objašnjava jadnu stopu smrtnosti majki u Sjedinjenim Državama?

Zaklada Century. Sve gora kriza majčinskog zdravlja u SAD-u u tri grafikona .

Američka Agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je lijek za liječenje rijetke neurološke bolesti, amiotrofične lateralne skleroze (ALS). Razvoj lijeka djelomično je financirao Ice Bucket Challenge 2014. godine.

Lijek Relvyrio, također poznat kao AMX0035, razvila je tvrtka Amylyx Pharmaceuticals iz Massachusettsa. Lijek je oralna kombinacija natrijevog fenilbutirata i taurursodiola.

FDA se za odobrenje lijeka oslonila na jedno kliničko ispitivanje druge faze koje je uključivalo 137 odraslih pacijenata s ALS-om . Tijekom 24-mjesečnog ispitivanja sudionici su primali ili Relyvrio ili placebo. Bolesnici liječeni lijekom Relyvrio doživjeli su sporiji pad u svakodnevnom funkcioniranju u usporedbi s onima koji su primali placebo. Štoviše, lijek je poboljšao preživljenje pacijenata s ALS-om.

Razvoj Relyvrio financiran je novcem prikupljenim tijekom ALS Ice Bucket Challengea. U 2014. godini milijuni korisnika društvenih mreža objavili su videe u kojima su se obvezali donirati novac udruzi ALS i polijevali se kantom ledeno hladne vode. Izazov je prikupio 2,2 milijuna dolara.

ALS Association, skupina za zagovaranje pacijenata, pohvalila je odobrenje FDA-e , rekavši da je ovaj novi tretman “značajan korak” u borbi s ALS-om, ali ima još “puno posla” da se bolest izliječi.

U ožujku je Savjetodavni odbor za lijekove za periferni i središnji živčani sustav FDA glasao 6-4 za preporuku protiv odobrenja Relvyria, rekavši da nema dovoljno podataka koji bi dokazali da je lijek učinkovit. Ipak, zbog podnošenja dodatnih analiza i zagovaranja, Povjerenstvo je u rujnu glasovalo 7-2 za odobrenje.

Dr. Jinsy Andrews, izvanredni profesor neurologije i direktor neuromuskularnih kliničkih ispitivanja Medicinskog centra Irving Sveučilišta Columbia, kaže da su podaci iz faze 2 kliničkog ispitivanja dovoljni da omoguće pristup ljudima koji žive s ALS-om i imaju ograničene mogućnosti liječenja. Ona objašnjava da je u ispitivanju uzimanje lijeka Relyvrio rezultiralo statistički značajnim smanjenjem gubitka fizičke funkcije i imalo pozitivan učinak na preživljenje. Štoviše, ispitivanje sugerira da početak uzimanja lijeka što je ranije moguće može pružiti bolje koristi.

“Ovi podaci, zajedno s povoljnim profilom sigurnosti i podnošljivosti, pružaju dovoljnu potporu da se omogući pristup dok je potvrdno ispitivanje u tijeku”, rekao je Andrews za Healthnews.

Institut za kliničku i ekonomsku reviziju (ICER), neprofitna organizacija koja procjenjuje troškove lijekova, preporučila je cijenu Relyvrio od 9.100 do 30.600 dolara godišnje . Međutim, Amylyx Pharmaceuticals odredio je cijenu od 158.000 dolara za godišnju zalihu, ali je rekao da pacijenti s ALS-om neće morati platiti punu cijenu.

Andrews kaže da Relyvrio vidi kao lijek koji se može koristiti u kombinaciji s već odobrenim tretmanima za ALS.

“Za ozbiljno po život opasno stanje kao što je ALS, liječenje koje može usporiti gubitak funkcionalnog opadanja i produžiti preživljavanje dragocjeno je za one koji žive s ALS-om”, rekla je.

Što je ALS?

ALS, također poznata kao Lou Gehrigova bolest, progresivna je neurodegenerativna bolest koja utječe na živčane stanice u mozgu i leđnoj moždini, prema ALS Association .

Bolest utječe na motorne neurone, od kojih većina seže od mozga do leđne moždine i od leđne moždine do mišića cijelog tijela. ALS uzrokuje degeneraciju ovih neurona tijekom vremena dok ne umru. Kada se to dogodi, mozak više ne može inicirati i kontrolirati pokrete mišića, a ljudi mogu izgubiti sposobnost govora, jela, kretanja i disanja.

Prema centrima za kontrolu i prevenciju bolesti (CDC), ALS je vezan uz dob i obično se dijagnosticira između 55. i 75. godine života. Bolest je nešto češća kod žena nego kod muškaraca. Pacijenti s ALS-om obično žive između dvije do pet godina nakon što se razviju simptomi, ali neki ljudi žive deset godina ili čak i dulje.

Približno 5000 ljudi u SAD-u godišnje dobije dijagnozu ALS-a, a oko 20 000 Amerikanaca trenutno živi s tom bolešću, kaže FDA.

Resursi:

The New England Journal of Medicine. Ispitivanje natrijevog fenilbutirata–taurursodiola za amiotrofičnu lateralnu sklerozu .

CDC. Što je amiotrofična lateralna skleroza (ALS)?

Udruga za ALS. Razumijevanje ALS-a .

FDA. FDA odobrila novu opciju liječenja za pacijente s ALS-om .

Amylyx Pharmaceuticals. Amylyx Pharmaceuticals najavljuje odobrenje FDA za RELYVRIO™ za liječenje ALS-a .

Udruga za ALS. FDA odobrila prvo liječenje ALS-a financirano od strane Ice Bucket Challengea .

Institut za kliničku i ekonomsku reviziju. ICER objavljuje izvješće o dokazima o liječenju amiotrofične lateralne skleroze .

Nobelova nagrada za kemiju 2022. zajedno je dodijeljena Carolyn R. Bertozzi, Mortenu Meldalu i K. Barryju Sharplessu “za razvoj kemije klikova i bioortogonalne kemije”.

Prema Švedskoj kraljevskoj akademiji znanosti, Barry Sharpless iz Scripps Researcha u Kaliforniji i Morten Meldal sa Sveučilišta u Kopenhagenu, postavili su temelje za funkcionalni oblik kemije – kemiju klika – u kojoj se molekularni građevni blokovi spajaju brzo i učinkovito .

Dok je Carolyn Bertozzi sa Sveučilišta Stanford “odvela kemiju klikova u novu dimenziju” i počela je koristiti u živom organizmu.

“Kemičare je dugo pokretala želja za izgradnjom sve kompliciranijih molekula. U farmaceutskim istraživanjima to je često uključivalo umjetno ponovno stvaranje prirodnih molekula s ljekovitim svojstvima. To je dovelo do mnogih divljenja vrijednih molekularnih konstrukcija, ali one su općenito dugotrajne i vrlo skupe za proizvodnju,” navodi se u priopćenju za javnost .

Oko 2000. godine Sharpless je skovao koncept kemije klikova, što je oblik jednostavne i pouzdane kemije u kojoj se reakcije odvijaju brzo, a neželjeni nusprodukti se izbjegavaju.

Neovisno jedan o drugome, Meldal i Sharpless kasnije su predstavili ono što je sada osnova kemije klikova — cikloadiciju azid-alkina kataliziranu bakrom, učinkovitu kemijsku reakciju koja je sada u širokoj upotrebi. Uz mnoge druge namjene, koristi se u razvoju lijekova za mapiranje DNK i stvaranje materijala koji više odgovaraju svrsi.

Bertozzi je razvio reakcije klika koje rade unutar živih organizama kako bi mapirali važne, ali nedostižne biomolekule na površini stanica – glikane. Njezine bioortogonalne reakcije odvijaju se bez ometanja normalne kemije stanice.

“Ove se reakcije sada globalno koriste za istraživanje stanica i praćenje bioloških procesa. Koristeći bioortogonalne reakcije, istraživači su poboljšali ciljanje lijekova protiv raka, koji se sada testiraju u kliničkim ispitivanjima”, stoji u priopćenju za javnost.

Resursi:

Nobelova nagrada. Nobelova nagrada za kemiju 202

Nova studija pokazuje da djeca rođena nakon prijenosa zamrznutog embrija mogu biti izložena većem riziku od razvoja raka u djetinjstvu.

Studija , objavljena u časopisu PLOS Medicine , proučavala je jesu li djeca rođena nakon prijenosa zamrznutih i odmrznutih embrija (FET) izložena većem riziku od raka u djetinjstvu od one koja su rođena nakon prijenosa svježih embrija i spontanog začeća.

Postupak prijenosa smrznuto-odmrznutih embrija uključuje vađenje jajnih stanica iz jajnika, njihovu oplodnju kako bi se stvorili embriji te njihovo zamrzavanje. Zatim, kada je potrebno, embrij se može odmrznuti i implantirati u pacijenticu.

Istraživanje je obuhvatilo 7.944.248 djece rođene u Danskoj, Finskoj, Norveškoj i Švedskoj. Od toga je 171.774 djece rođeno nakon primjene tehnologije potpomognute oplodnje (ART), uključujući FET, a ostatak je rođen nakon spontanog začeća. Među rođenima nakon korištenja ART-a, 22.630 rođeno je iz smrznutih embrija.

Za više informacija posjetite https://active-keto-gummies-official.top/hr/utjecaj-sna-na-mrsavljenje-razumijevanje-veze-i-strategije-za-bolji-odmor/ .

Contents

FDA odobrila novu opciju liječenja za pacijente s ALS-om